2017年12月22日，CFDA发布《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则》(试行)，正式为我国细胞治疗产品作为药品属性的规范化、产业化生产拉开序幕。根据该指导原则，默赛尔生物研发出了针对实体瘤的双靶点CAR-NK抗肿瘤细胞药，目前市场上尚没有CAR-NK细胞药相关研究及申报，具有较高的创新性。CAR-NK细胞药与CAR -T细胞相比，不会产生致死性的细胞因子风暴，可以使用异体细胞治疗，轻松实现 “off -the-shelf ”的药物生产需求；其次，我们构建了双信号嵌合抗原受体，确保CAR-NK细胞能够更为快速精准的识别高代谢恶性肿瘤细胞并进行杀伤；另外，我们在嵌合抗原受体慢病毒表达载体中加入了安全性开关，当不需要输入的NK细胞发挥作用的时候，就可以关闭CAR-NK，从而确保CAR-NK临床应用的安全性，如图1所示。

双靶点CAR-NK结构示意图

 

默赛尔生物的双靶点CAR-NK抗肿瘤细胞药目前已完成了技术研发和临床前研究，取得了较好的疗效和安全性指标。目前我公司正在与CRO公司合作，准备IND临床研究申报材料，将把CAR-NK细胞药以1类新药递交临床试验申请；待审批通过，拿到临床研究批件后，将与10家以上医院进行CAR-NK细胞药的I期、II期临床实验，争取两年内获得优先审批资质，通过NDA申请，最终获得CAR-NK细胞药上市批文。